Η γονιδιακή θεραπεία ή η γονιδιακή θεραπεία είναι μια καινοτόμος θεραπεία που χρησιμοποιεί τροποποιήσεις γονιδίων για τη θεραπεία μιας νόσου και μπορεί στο μέλλον να είναι η θεραπεία για διάφορες γενετικές ασθένειες και ακόμη και καρκίνο.
Αυτός ο τύπος θεραπείας συνεπάγεται κυρίως την πρόκληση αλλαγών στο DNA των κυττάρων που επηρεάζονται από την ασθένεια και την ενεργοποίηση της άμυνας του σώματος για την αναγνώριση των κατεστραμμένων ιστών και την εξάλειψή τους, η οποία γίνεται με την έγχυση γενετικά τροποποιημένων ιστών ή ιών στο σώμα του ασθενούς.
Οι ασθένειες που μπορούν να θεραπευθούν με αυτόν τον τρόπο είναι εκείνες που περιλαμβάνουν κάποια μεταβολή στο ϋΝΑ, όπως ο καρκίνος, οι αυτοάνοσες ασθένειες, ο διαβήτης, η επιληψία, μεταξύ άλλων εκφυλιστικών ή γενετικών ασθενειών, εντούτοις σε πολλές περιπτώσεις βρίσκονται ακόμα στη δοκιμαστική φάση .
Πώς γίνεται;
Η γονιδιακή θεραπεία είναι η χρήση γονιδίων και όχι φαρμάκων για τη θεραπεία ασθενειών. Δημιουργείται με τη μεταβολή του γενετικού υλικού του ιστού που διακυβεύεται από την ασθένεια από ένα άλλο που είναι φυσιολογικό. Ο πιο συνηθισμένος τρόπος για να επιτευχθεί αυτή η αλλαγή είναι μέσω μιας μεθόδου που ονομάζεται ex-vivo, η οποία γίνεται με τα ακόλουθα βήματα:
- Λαμβάνεται ένα δείγμα του όγκου ή του ιστού του προσβεβλημένου οργάνου.
- Η θέση του DNA που μεταβάλλεται στην ασθένεια βρίσκεται.
- Λαμβάνονται τμήματα ϋΝΑ που περιέχουν τις σωστές πληροφορίες και τοποθετούνται μέσα στο γενετικό υλικό ενός φορέα, ο οποίος μπορεί να είναι ιός.
- Ο νέος γενετικά τροποποιημένος ιός ενίεται στο δείγμα ασθενούς ιστού (ο ιός επίσης μεταβάλλεται ώστε να μην προκαλεί ασθένεια).
- Ο ιστός με το νέο γενετικό υλικό εισάγεται στο σώμα, έτσι ώστε τα κύτταρα να μπορούν να συμπεριφέρονται με υγιή τρόπο, διορθώνοντας το γενετικό ελάττωμα.
Επιπλέον, μια άλλη μορφή γονιδιακής θεραπείας, λιγότερο χρησιμοποιούμενη, ονομάζεται in vivo μέθοδος, που γίνεται με την έγχυση του ιστού με τροποποιημένο γενετικό υλικό απευθείας στο σώμα, χωρίς την ανάγκη να περάσει ένα δείγμα έξω από το σώμα.
Ασθένειες που μπορεί να θεραπεύσει η γονιδιακή θεραπεία
Η γονιδιακή θεραπεία είναι υποσχόμενη για τη θεραπεία οποιασδήποτε γενετικής νόσου, ωστόσο, μόνο για μερικούς μπορεί ήδη να γίνει ή να υποβληθεί σε δοκιμή. Ορισμένες διαθέσιμες θεραπείες περιλαμβάνουν:
- Θεραπεία του καρκίνου, ιδιαίτερα των λευχαιμιών, των λεμφωμάτων, των μελανωμάτων και των σαρκωμάτων ή των σαρκωμάτων
- Ασθένειες που προκαλούνται από γενετικές μεταλλάξεις όπως ανεπάρκεια δεαμινάσης αδενοσίνης, μεταχρωματική λευκοδυστροφία ή σύνδρομο Wiskoff-Aldrich, για παράδειγμα.
Αυτός ο τύπος θεραπείας είναι επίσης υποσχόμενος για τη θεραπεία άλλων ασθενειών, όπως ο ιός HIV, η αιμορροφιλία, η νόσος του Parkinson, καθώς και πολλές ακοής ή οστικές νόσους, αλλά δεν υπάρχει ακόμη σε ιατρικά κέντρα στη Βραζιλία. προχωρημένο.
Γονιδιακή θεραπεία για καρκίνο
Η γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία του καρκίνου είναι ήδη σε ισχύ σε ορισμένες χώρες και πρόκειται να ξεκινήσει στη Βραζιλία το 2018. Εντούτοις, ενδείκνυται ιδιαίτερα για συγκεκριμένες περιπτώσεις λευχαιμιών, λεμφωμάτων, μελανωμάτων ή σαρκωμάτων, για παράδειγμα.
Αυτός ο τύπος θεραπείας συνίσταται κυρίως στην ενεργοποίηση των κυττάρων άμυνας του σώματος ώστε να αναγνωρίσουν τα κύτταρα όγκου και να τα εξαλείψουν, πράγμα που γίνεται με την έγχυση των γενετικά τροποποιημένων ιστών ή ιών στο σώμα του ασθενούς.
Πιστεύεται ότι η γονιδιακή θεραπεία θα καταστεί τελικά πιο αποτελεσματική και θα αντικαταστήσει τις τρέχουσες θεραπείες για καρκίνο, ωστόσο, καθώς εξακολουθεί να είναι δαπανηρή και απαιτεί προηγμένη τεχνολογία, ενδείκνυται κατά προτίμηση σε περιπτώσεις που δεν ανταποκρίνονται σε θεραπεία με χημειοθεραπεία, ακτινοθεραπεία και χειρουργική επέμβαση. Μάθετε πώς γίνεται η χημειοθεραπεία για την αντιμετώπιση του καρκίνου και των επιπτώσεών της στο σώμα.
.php)
